中国上海，2021年9月6日—歌礼制药有限公司（香港联交所代码：1672）旗下全资子公司甘莱制药有限公司今日宣布，ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的临床试验申请已获中国国家药监局受理。

ASC42是一款由公司完全自主研发、有望成为同类最佳（best-in-class）的新型高效选择性非甾类FXR激动剂。2021年6月16日，甘莱宣布ASC42在美国 I 期临床试验中取得良好的安全性和药效学生物标志物顶线数据。数据显示，在人体有效剂量15mg、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19（FGF19）在给药第14天时的增幅高达1632%。

根据《原发性胆汁性胆管炎诊疗规范（2021）》[1]，PBC是一种慢性进展性自身免疫性胆汁淤积性疾病，常发展为肝纤维化及肝硬化，直至需进行肝移植或导致死亡。2010年PBC 流行病学研究显示，PBC的中国患病率为49.2/10万人，在40岁以上的女性人群中患病率高达155.8/10万人，由此推算中国的PBC患病总人数为65.6万，其中40 岁以上女性的患病人数为44万。熊去氧胆酸（UDCA）是中国唯一批准的具有延缓疾病进展作用的药物。然而，约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。

因此，PBC治疗领域存在高度未被满足的医疗需求，亟待研发如ASC42等用于治疗PBC患者的新药。

关于歌礼

歌礼是一家在香港证券交易所上市（1672.HK）的创新研发驱动型生物科技公司。歌礼致力于脂肪性肝炎、肿瘤（脂质代谢与口服检查点抑制剂）、病毒性疾病等领域创新药的研发和商业化，以解决国内外患者临床需求。在具备深厚专业知识及优秀过往成就的管理团队带领下，歌礼已发展成为一体化平台型公司，涵盖了从新药发现和开发直到生产和商业化的完整价值链。歌礼拥有三个商业化产品和强健且聚焦创新的研发管线：

1、非酒精性脂肪性肝炎：歌礼制药有限公司旗下全资子公司甘莱制药专注于非酒精性脂肪性肝炎领域创新药的开发和商业化。甘莱制药有三款分别针对脂肪酸合成酶（FASN）、甲状腺激素受体ß（THR-ß）及法尼醇X受体（FXR）的处于临床阶段的候选药物及三种固定剂量复方制剂。2、肿瘤（脂质代谢与口服检查点抑制剂）：专注于在肿瘤脂质代谢中起关键作用的脂肪酸合成酶口服抑制剂管线以及新一代检查点抑制剂-口服PD-L1小分子抑制剂管线。3、病毒性疾病：(i) 乙肝：歌礼专注于乙肝功能性治愈创新药物的研发。探索以皮下注射PD-L1抗体ASC22及派罗欣®为基石药物，与其他靶点药物联合的治疗方案，有望为乙肝功能性治愈带来重大突破。(ii) 丙肝：歌礼成功研发上市两个1类新药戈诺卫®和新力莱®，组成全口服丙肝治疗方案。(iii)艾滋病：ASC22是一种免疫疗法，用于艾滋病特异性免疫重建，最终实现艾滋病感染者的功能性治愈。欲了解更多信息，请登录网站：www.ascletis.com。

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[1] 资料来源：中华内科杂志, 2021,60(8): 709-715. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.